C-5926/2008 - Abteilung III - Spezialitätenliste in der Krankenversicherung - Verfügung des BAG vom 14. Juli 2008; Verweigerung ...

Bundesve rwa l t ungsge r i ch t
T r i buna l   adm in i s t r a t i f   f édé ra l
T r i buna l e   ammin i s t r a t i vo   f ede ra l e
T r i buna l   adm in i s t r a t i v   f ede ra l
Abteilung III
C­5926/2008
U r t e i l   v om   1 .   S ep t embe r   2 0 1 1
Besetzung Richter Stefan Mesmer (Vorsitz),
Richterin Franziska Schneider, 
Richter Philippe Weissenberger,
Gerichtsschreiber Marc Wälti.
Parteien X._______, 
Beschwerdeführerin, 
gegen
Bundesamt für Gesundheit BAG, Direktionsbereich, 
Schwarzenburgstrasse 165, 3003 Bern,  
Vorinstanz. 
Gegenstand Verfügung des BAG vom 14. Juli 2008, 
Verweigerung der Aufnahme des Arzneimittels 
A._______, in die Spezialitätenliste.
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Sachverhalt:
A. 
Das  Arzneimittel  A._______  (im  Folgenden:  A._______),  wurde  am 
20. März  2007  vom  Schweizerischen  Heilmittelinstitut  (Swissmedic,  im 
Folgenden:  Institut)  unter  der  Zulassungsnummer  _______  im 
vereinfachten,  beschleunigten  Zulassungsverfahren  als  Arzneimittel  zur 
Behandlung  seltener  Krankheiten  (Orphan  Drug)  für  die  X._______  (im 
Folgenden:  Beschwerdeführerin)  unter  Auflagen  zugelassen.  Das 
Arzneimittel mit dem Wirkstoff B._______ dient als Enzymersatztherapie 
in  der  Langzeitbehandlung  von  Patienten  mit  Hunter­Syndrom 
(Mukopolysaccharidose  II,  MPS  II),  einer  seltenen,  X­chromosomal­
rezessiv  vererbbaren  Stoffwechselerkrankung  (lysosomale 
Speicherkrankheit).  Diese  zählt  zu  den  Mukopolysaccharidosen  (MPS), 
einer Gruppe  von  Erkrankungen,  bei  denen  der  lysosomale  Abbau  von 
Mukopolysacchariden gestört ist.
B. 
Am 14. Februar 2007 stellte die Beschwerdeführerin beim Bundesamt für 
Gesundheit  (BAG,  im  Folgenden  auch:  Vorinstanz)  ein  Gesuch  um 
Aufnahme  von  A._______  in  die  Liste  der  pharmazeutischen 
Spezialitäten  und  konfektionierten  Arzneimittel  mit  Preisen 
(Spezialitätenliste, im Folgenden: SL).
C. 
Mit Schreiben vom 21. Mai 2007 teilte das BAG der Beschwerdeführerin 
mit,  es  beabsichtige,  das  Gesuch  abzuweisen,  da  das  fragliche 
Arzneimittel  gemäss  einer  Stellungnahme  der  Eidgenössischen 
Arzneimittelkommission  (EAK)  nicht  alle  Voraussetzungen  für  die 
Aufnahme  in  die  SL  (Wirksamkeit,  Zweckmässigkeit  und 
Wirtschaftlichkeit)  erfülle.  Der  Beschwerdeführerin  wurde  rechtliches 
Gehör  gewährt  und  die  Möglichkeit  geboten,  eine  Neuüberprüfung  zu 
beantragen,  für  welche  aber  neue  Tatsachen  oder  sonstige Gründe  für 
die Aufnahme in die SL geltend zu machen seien.
D. 
Mit Eingabe vom 1. Juni 2007 wandte sich die Beschwerdeführerin gegen 
die  in  Aussicht  gestellte  Abweisung  ihres  Gesuches  und  beantragte 
erneut  die  Aufnahme  von  A._______  als  Orphan  Drug  in  die  SL  –  im 
beschleunigten Verfahren bis spätestens am 1. Juli 2007. Sie reichte ein 
berichtigtes und ergänztes Formular  zum Auslandpreisvergleich ein und 
beantragte,  der  Fabrikabgabepreis  für  die  Schweiz  sei  auf  Fr.  4'700.­ 
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festzulegen.  Der  Publikumspreis  betrage  –  wie  die  Vorinstanz  richtig 
festgestellt habe – Fr. 5'058.55. 
Das  BAG  habe  bereits  andere  Präparate  zur  Behandlung  einer 
lysosomalen  Speicherkrankheit  in  die  SL  aufgenommen.  So  finde  sich 
das  Arzneimittel  D._______,  (im  Folgenden:  D._______),  welches  am 
_______ vom Institut zur Behandlung von MPS Typ I zugelassen worden 
sei  (Zulassungsnummer:_______),  bereits  seit  dem _______  in  der  SL. 
Die  Aufnahme  sei  offensichtlich  ohne  die  vorherige  Anhörung  von 
Experten erfolgt.
E. 
Nachdem  die  Beschwerdeführerin  sich  am  18.  Juli  2007  nach  dem 
Verfahrensstand erkundigt hatte, teilte die Vorinstanz mit Schreiben vom 
15. August  2007  mit,  sie  beabsichtige  nach  Rücksprache  und  im 
Einverständnis  mit  den  in  der  Schweiz  betroffenen  Spezialisten  (Dres. 
E._______  und  F._______)  das  Arzneimittel  A._______  in  die 
Geburtsgebrechenmedikamentenliste  (im Folgenden: GGML, Teil  IV  der 
SL)  aufzunehmen.  Diese  Liste  enthalte  jene  aus  der  obligatorischen 
Krankenpflegeversicherung  (OKP)  zu bezahlenden Arzneimittel,  die  den 
Versicherten  bis  zu  ihrem  zwanzigsten  Altersjahr  durch  die 
Invalidenversicherung  vergütet  würden  und  welche  sie  auch  später 
weiterhin benötigten. Die Aufnahme in die GGML werde nicht verfügt und 
der Eintrag erfolge ohne konkrete Preisangaben. Mit der Aufnahme in die 
GGML sei das Aufnahmegesuch an sich hinfällig; die Beschwerdeführerin 
könne  aber  Mitteilung  machen,  wenn  sie  eine  abweisende  Verfügung 
betreffend Aufnahme in die SL wünsche.
F. 
Am  14.  Dezember  2007  beantragte  die  Beschwerdeführerin,  dass  ihr 
Arzneimittel  nicht  nur  in  der  GGML  gelistet,  sondern  auch  in  die  SL 
aufgenommen  werde.  Sollte  dem  Antrag  nicht  stattgegeben  werden, 
erwarte  sie  eine  anfechtbare,  begründete  Abweisungsverfügung.  Sie 
verwies auf ihre Schreiben, diverse telefonische Besprechungen, E­Mail­
Korrespondenz sowie Sitzungen mit der EAK.
G. 
Mit  Verfügung  vom  14.  Juli  2008  wies  die  Vorinstanz  das  Gesuch  um 
Aufnahme des Arzneimittels A._______ in die SL ab.
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Zur  Begründung  hielt  sie  im  Wesentlichen  fest,  gemäss  Art.  27  des 
Bundesgesetzes  vom  18. März  1994  über  die  Krankenversicherung 
(KVG, SR 832.10) übernehme die OKP die gleichen Leistungen wie bei 
Krankheit,  wenn  ein  Geburtsgebrechen  vorliege,  das  nicht  durch  die 
Invalidenversicherung (IV) gedeckt sei. Bei Krankheiten vergüte die OKP 
nur  Arzneimittel,  die  in  der  SL  aufgeführt  seien.  Gleiches  gelte 
grundsätzlich  auch  bei  Arzneimitteln  zur  Behandlung  von 
Geburtsgebrechen.  Zusätzlich  vergüte  die  OKP  diejenigen 
(medikamentösen) therapeutischen Massnahmen, die nach Art. 52 Abs. 2 
KVG (in Verbindung mit Art. 35 der Verordnung vom 27. Juni 1995 über 
die Krankenversicherung  [KVV, SR 832.102]) aus dem Leistungskatalog 
der  IV  in  die  GGML  übernommen  worden  seien.  Das  BAG  habe  in 
diesem Zusammenhang die Aufgabe sicherzustellen, dass den Patienten 
auch  nach  dem  zwanzigsten  Altersjahr  jene  Leistungen  weiter  vergütet 
würden,  die  im  IV­Leistungskatalog  aufgeführt  seien.  Hierzu  diene  der 
Eintrag in die GGML. Es sei hingegen Aufgabe der zuständigen Stelle der 
IV  und  nicht  des BAG,  den Entscheid  zu  fällen,  ob  ein Arzneimittel  zur 
Behandlung  eines  Geburtsgebrechens  geeignet  sei  oder  nicht.  Dieses 
System  verbiete  die  Aufnahme  von  jenen  Arzneimitteln  in  die  SL,  die 
ausschliesslich  der  Behandlung  eines  durch  die  IV  definierten 
Geburtsgebrechens dienten.
Das  zu  beurteilende  Arzneimittel  sei  zur  Behandlung  von 
Mukopolysaccharidose Typ  II  indiziert, einer Enzymmangelkrankheit, die 
gemäss Ziffer 454 des Anhangs der Verordnung vom 9. Dezember 1985 
über die Geburtsgebrechen (GgV, SR 831.232.21) als Geburtsgebrechen 
gelte. Damit erfülle A._______ die Bedingungen für die Aufnahme in die 
SL nicht. Das BAG befürworte jedoch im Einklang mit der Empfehlung der 
EAK  eine  Aufnahme  in  die  GGML,  um  eine  Vergütung  der  Therapie 
dieser  sehr  schweren  Erkrankung  durch  die  OKP  in  jenen  Fällen 
sicherzustellen, in denen die IV nicht mehr vergütungspflichtig sei.
H. 
Am  15.  September  2008  reichte  die  Beschwerdeführerin  beim 
Bundesverwaltungsgericht  eine  Beschwerde  gegen  die  Verfügung  vom 
14. Juli 2008 ein. Sie beantragte, unter Kosten und Entschädigungsfolgen 
sei  die  angefochtene  Verfügung  aufzuheben  und  A._______  sei – 
zusätzlich zur Aufnahme  in die GGML (Teil  IV der SL) – wie  folgt  in die 
SL (Teil I, Spezialitäten der Schulmedizin) aufzunehmen:
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Fabrikabgabepreis Fr. 4'700.00
Publikumshöchstpreis Fr. 5'058.55 (4'700.00 + 240.00 + 2.4%)
Limitation: Verordnung nach Evaluation durch die klinische Expertengruppe der 
Swiss  Group  for  Inborn  Errors  of  Metabolism  (SGIEM);  Jährliche  Evaluation 
durch klinische Expertengruppe der SGIEM.
Eventualiter  beantragte  sie,  das  Arzneimittel  sei  unter  diesen 
Bedingungen in die Teil 1 der SL, nicht aber in die GGML aufzunehmen.
Weiter  machte  sie  eine  Verletzung  des  verfassungsmässigen 
Gleichbehandlungsgebots  geltend  (Art.  8  der  Bundesverfassung  der 
Schweizerischen  Eidgenossenschaft  vom  18. April  1999  [BV,  SR  101]). 
Obwohl  das  Arzneimittel  A._______  die  gesetzlichen  Voraussetzungen 
für  die Aufnahme  in  die SL erfülle,  habe die Vorinstanz  eine Aufnahme 
verweigert. Demgegenüber seien verschiedene Arzneimittel, die ebenfalls 
zur  Langzeit­Enzymersatztherapie  bei  Geburtsgebrechen  eingestuft 
seien,  in  die  Teil  I  der  SL  aufgenommen  worden.  Es  lägen  keine 
erheblichen  tatsächlichen  Unterschiede  bzw.  keine  ernsthaften 
sachlichen  Gründe  für  eine  Ungleichbehandlung  vor.  Die 
Beschwerdeführerin warf der Vorinstanz zudem vor, sie verletze mit ihrer 
Verfügung das Willkürverbot gemäss Art. 9 BV und verstosse mit  ihrem 
Verhalten gegen den Grundsatz von Treu und Glauben. 
Zum Eventualantrag  führte die Beschwerdeführerin aus, sie gehe davon 
aus,  dass  einer  gleichzeitigen Listung eines Arzneimittels  sowohl  in  der 
GGML  als  auch  in  der  SL  nichts  entgegenstehen  sollte,  gebe  es  doch 
bereits  andere  Arzneimittel,  welche  in  beiden  Listen  aufgeführt  seien. 
Sollte  dies  jedoch  aus  rechtlichen  Gründen  nicht  möglich  sein,  sei  sie 
bereit, zu Gunsten der Aufnahme in die SL auf den Eintrag in der GGML 
zu verzichten.
I. 
Mit  Vernehmlassung  vom  12.  Dezember  2008  beantragte  das  BAG  die 
Abweisung der Beschwerde.
Die  Vorinstanz machte  geltend,  sie  habe  entgegen  der  Darstellung  der 
Beschwerdeführerin nie zugesichert, dass das Arzneimittel A._______ in 
Teil I der SL aufgenommen werde. Vielmehr sei immer nur die Aufnahme 
in die GGML diskutiert worden. Es  treffe zwar zu, dass A._______ vom 
Institut  auf  seine Wirksamkeit  und  Zweckmässigkeit  geprüft  worden  sei 
und  eine  Zulassung  erhalten  habe.  Damit  sei  aber  nur  eine  der 
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Voraussetzungen für die Aufnahme in die SL erfüllt; der vorgeschlagene 
Preis sei jedoch nie als wirtschaftlich bezeichnet worden.
Weiter  führt sie aus, beim Hunter­Syndrom handle es sich um eine sehr 
seltene,  fast nur bei männlichen Kindern auftretende Krankheit, weshalb 
in der Schweiz praktisch  keine Patienten betroffen  seien,  bei  denen die 
medizinischen Leistungen nicht von der  IV übernommen würden. Es sei 
auch auf Art. 27 KVG hinzuweisen, der gewährleiste, dass Leistungen bei 
Geburtsgebrechen, welche nicht von der  IV übernommen würden, durch 
die OKP vergütet würden. Dies gelte auch  für das Präparat A._______, 
das in der GGML aufgenommen sei.
Abschliessend  legte  die  Vorinstanz  dar,  dass  das  Gebot  der 
Gleichbehandlung nicht verletzt sei. Bei allen von der Beschwerdeführerin 
genannten  Arzneimitteln  lägen  sachliche  Gründe  für  eine 
Ungleichbehandlung  mit  dem  vorliegend  zu  beurteilenden  Arzneimittel 
vor.
J. 
In  ihrer  Replik  vom  4.  März  2009  hielt  die  Beschwerdeführerin  an  den 
gestellten Rechtsbegehren und an deren Begründung  fest und nahm zu 
den Vorbringen des BAG Stellung.
Sie habe – entgegen der Darstellung der Vorinstanz – stets die Aufnahme 
ihres  Arzneimittels  in  die  SL  und  nicht  in  die  GGML  beantragt  und 
verhandelt. Die Vorinstanz habe in der Mitteilung vom 21. Mai 2007 zwar 
die Absicht geäussert, das Gesuch um Aufnahme in die SL abzuweisen; 
die  Wirtschaftlichkeit  des  Präparates  habe  sie  aber  nicht  umfassend 
geprüft.
In  den  gesetzlichen  Bestimmungen  und  dem  Handbuch  betreffend  die 
Spezialitätenliste  (in  der  ab  dem  1.  Februar  2008  gültigen  Fassung,  im 
Folgenden:  Handbuch  SL)  seien  als  einzige  Voraussetzungen  für  eine 
Aufnahme  in  die  SL  die  Erfüllung  der  Anforderungen  der  Wirksamkeit, 
Zweckmässigkeit  und  Wirtschaftlichkeit  genannt.  Es  fänden  sich  keine 
Hinweise  darauf,  dass  Arzneimittel,  die  zur  Behandlung  einer  gemäss 
GgV  als  Geburtsgebrechen  zu  qualifizierenden  Erkrankung  dienten, 
grundsätzlich nicht in die SL aufgenommen werden könnten. Im Weiteren 
hielt  sie  an  der  Rüge  der  Verletzung  des  Anspruchs  auf  rechtsgleiche 
Behandlung  und  des  Willkürverbots  fest.  Die  unterschiedliche 
Behandlung  der  in  der  Beschwerde  genannten  Arzneimittel  ohne 
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nachvollziehbare Begründung  führe zu einer Rechtsunsicherheit, welche 
für die Patienten schwere Folgen haben könne.
K. 
Das  BAG  beantragte  in  ihrer  Duplik  vom  19.  Mai  2009  erneut  die 
Abweisung  der  Beschwerde  und  hielt  im  Wesentlichen  an  ihren 
bisherigen Vorbringen fest.
Die  Vorinstanz  führte  ergänzend  aus,  der  Beschwerdeführerin  sei 
insoweit  zuzustimmen,  als  der Umstand,  dass  ein Arzneimittel, welches 
zur  Behandlung  eines  Geburtsgebrechens  indiziert  und  in  der  GGML 
gelistet sei, grundsätzlich einer Aufnahme in die SL nicht entgegenstehe. 
Ein Präparat  zur  Behandlung  eines Geburtsgebrechens, welches  in  der 
GGML  aufgeführt  sei,  könne  aber  nur  dann  in  die  SL  aufgenommen 
werden,  wenn  es  einerseits  die  Kriterien  der  Wirksamkeit, 
Zweckmässigkeit  und  Wirtschaftlichkeit  erfülle,  und  andererseits  das 
Gebrechen  auch  nach  dem  zwanzigsten  Altersjahr  erstmals  auftreten 
könne. Für A._______ bedeute dies, dass eine Aufnahme in die SL nur in 
Frage  käme,  wenn  mit  klinischen  Studien  nachgewiesen  würde,  dass 
eine  Behandlung  auch  bei  der  spät  auftretenden,  milden  Form  des 
Hunter­Syndroms (MPS IIB) wirksam sei.
L. 
Mit Eingabe vom 26. Juni 2009 nahm die Beschwerdeführerin zur Duplik 
des BAG Stellung.
Sie machte geltend, die Duplik der Vorinstanz enthalte neue Vorbringen, 
welche  nicht  Bestandteil  der  angefochtenen  Verfügung  gewesen  seien. 
Sie  beantrage  deshalb  mit  Verweis  auf  das  Novenverbot,  die 
diesbezüglichen  Erwägungen  als  gegenstandslos  aus  den  Akten  zu 
weisen und bei der Beurteilung der Beschwerde nicht zu würdigen. Sollte 
das Bundesverwaltungsgericht dem Antrag nicht  stattgeben, werde eine 
angemessene Fristerstreckung zur Stellungnahme beantragt. 
M. 
Die  Vorinstanz  verzichtete  mit  Schreiben  vom  9.  Juli  2009  auf  eine 
Stellungnahme zu den Vorbringen der Beschwerdeführerin vom 26. Juni 
2009. 
N. 
Mit Verfügung vom 14. Juli 2009 wies der Instruktionsrichter die Anträge 
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der  Beschwerdeführerin  vom  26.  Juni  2009  ab  und  schloss  den 
Schriftenwechsel.
O. 
Am 29. Juli 2009 reichte die Beschwerdeführerin mit Verweis auf Art. 32 
Abs.  2  des  Bundesgesetzes  vom  20. Dezember  1968  über  das 
Verwaltungsverfahren  (VwVG,  SR  172.021)  weitere  Bemerkungen  zur 
Duplik ein.
Sie führte im Weiteren einlässlich aus, entgegen der Ansicht des BAG sei 
das  Arzneimittel  A._______  zur  Langzeitbehandlung  von  Patienten  mit 
Hunter­Syndrom  jeglichen  Alters  zugelassen  und  dessen  Wirksamkeit 
nachgewiesen.  Das  Arzneimittel  sei  vom  Institut  im  beschleunigten 
Verfahren unter aussergewöhnlichen Umständen zugelassen worden, da 
es  sich  um  ein  wichtiges  Arzneimittel  für  seltene  Krankheiten  (Orphan 
Drug) handle. Es sei nach Massgabe der gesetzlichen Anforderungen auf 
Qualität,  Sicherheit  und Wirksamkeit  geprüft worden,  und  es  bestünden 
keine  sachlichen  Gründe  dafür,  A._______  anders  als  vergleichbare 
Arzneimittel zu behandeln.
P. 
Nachdem der Instruktionsrichter den Schriftenwechsel mit Verfügung vom 
6.  August  2009  wieder  eröffnet  hatte,  reichte  das  BAG  am  9. Oktober 
2009 eine weitere Stellungnahme ein.
Es  machte  geltend,  falls  in  der  Schweiz  bei  einer  Person  nach  dem 
zwanzigsten  Altersjahr  MPS  II  diagnostiziert  werde,  könnte 
möglicherweise  die OKP  die Kosten  übernehmen,  obwohl  das Präparat 
nicht  auf  der  SL  stehe.  In  diesem  Falle  wäre  die  Rechtsprechung  zum 
„off­label­use“  massgebend.  Jedoch  sei  darauf  hinzuweisen,  dass  die 
(Therapie­)Kosten  für  A._______  sehr  hoch  seien,  weshalb  die 
Wirtschaftlichkeit des Präparates fraglich sei.
Mit  Verfügung  vom  12.  Oktober  2009  stellte  der  Instruktionsrichter  der 
Beschwerdeführerin die Eingabe der Vorinstanz vom 9. Oktober 2009 zu 
und schloss den Schriftenwechsel erneut. 
Q. 
Auf  die  weiteren  Vorbringen  der  Parteien  und  die  eingereichten 
Unterlagen  wird  –  soweit  für  die  Entscheidfindung  erforderlich  –  im 
Rahmen der nachfolgenden Erwägungen näher eingegangen.
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Das Bundesverwaltungsgericht zieht in Erwägung:
1. 
Angefochten  ist die Verfügung des BAG vom 14. Juli 2008, mit welcher 
das  Gesuch  um  Aufnahme  des  Arzneimittels  A._______ 
(Zulassungsnummer:_______;  im  Folgenden:  A._______)  in  die  SL 
(abgewiesen wurde.
1.1.  Das  Verfahren  vor  dem  Bundesverwaltungsgericht  richtet  sich  im 
Wesentlichen  nach  den  Vorschriften  des  Bundesgesetzes  vom 
20. Dezember 1968 über das Verwaltungsverfahren (VwVG, SR 172.021) 
und  des  Bundesgesetzes  vom  17.  Juni  2005  über  das 
Bundesverwaltungsgericht (VGG, SR 173.32, in Kraft seit dem 1. Januar 
2007).  Die  Bestimmungen  des  Bundesgesetzes  vom  6. Oktober  2000 
über  den  Allgemeinen  Teil  des  Sozialversicherungsrechts  (ATSG,  SR 
830.1) sind vorliegend nicht anwendbar (Art. 1 Abs. 1 und 2 Bst. b KVG).
1.2.  Die  Zuständigkeit  zur  Beurteilung  der  vorliegenden  Streitsache 
bestimmt  sich  nach  Art.  31  ff.  VGG.  Danach  beurteilt  das 
Bundesverwaltungsgericht  insbesondere  Beschwerden  gegen 
Verfügungen  der  Departemente  und  der  ihnen  unterstellten  oder 
administrativ  zugeordneten  Dienststellen  der  Bundesverwaltung  sowie 
der Anstalten und Betriebe des Bundes (Art. 33 Bst. d und e VGG).
Das  BAG  ist  ein  dem  Eidgenössischen  Departement  des  Innern  (EDI) 
untergeordnetes Bundesamt (Art. 9 der Organisationsverordnung vom 28. 
Juni 2000 für das Eidgenössische Departement des Innern [OV­EDI, SR 
172.212.1])  und  für  den Erlass  von  Verfügungen  über  die  Aufnahme  in 
die  SL  zuständig  (Art.  52  Abs.  1  Bst.  b  des  Bundesgesetzes  vom 
18. März 1994 über die Krankenversicherung [KVG, SR 832.10]).
Die angefochten Anordnung, die als Verfügung im Sinne von Art. 5 Abs. 1 
VwVG  zu  qualifizieren  ist,  wurde  damit  von  einer  Vorinstanz  des 
Bundesverwaltungsgerichts  im Sinne von Art. 33 VGG erlassen. Es  liegt 
keine  Ausnahme  gemäss  Art.  32  VGG  vor,  so  dass  das 
Bundesverwaltungsgericht zur Beurteilung der vorliegenden Beschwerde 
zuständig ist.
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1.3. Gemäss Art.  48 Abs.  1 VwVG  ist  zur Beschwerdeführung  vor  dem 
Bundesverwaltungsgericht  legitimiert,  wer  vor  der  Vorinstanz  am 
Verfahren  teilgenommen  hat,  durch  die  angefochtene  Verfügung 
besonders  berührt  ist  und  ein  schützenswertes  Interesse  an  deren 
Aufhebung oder Änderung hat.
Als  Gesuchstellerin  hat  die  Beschwerdeführerin  am  vorinstanzlichen 
Verfahren  teilgenommen.  Sie  ist  als  Adressatin  durch  die  angefochtene 
Verfügung ohne Zweifel besonders berührt und hat an deren Aufhebung 
bzw.  Abänderung  ein  schutzwürdiges  Interesse.  Nachdem  der 
einverlangte  Verfahrenskostenvorschuss  rechtzeitig  geleistet  wurde,  ist 
auf die  frist­  und  formgerecht eingereichte Beschwerde einzutreten  (vgl. 
Art. 22a Abs. 1 Bst. b, 50 Abs. 1, 52 Abs. 1 und 63 Abs. 4 VwVG).
1.4. Gegenstand  des  vorliegenden  Beschwerdeverfahrens  ist  einzig  die 
Frage, ob das BAG zu Recht die Aufnahme des Arzneimittels A._______ 
in die SL (Teil I) abgewiesen hat. Nicht von der angefochtenen Verfügung 
umfasst  und  vorliegend  nicht  zu  überprüfen  ist  dagegen  die  Aufnahme 
des Präparates in die GGML. 
2. 
Die Beschwerdeführerin kann im Rahmen des Beschwerdeverfahrens die 
Verletzung von Bundesrecht unter Einschluss des Missbrauchs oder der 
Überschreitung  des  Ermessens,  die  unrichtige  oder  unvollständige 
Feststellung  des  Sachverhalts  sowie  die  Unangemessenheit  des 
Entscheids beanstanden (Art. 49 VwVG).
2.1. Nach  der  Rechtsprechung  hat  auch  eine  Rechtsmittelbehörde,  der 
volle  Kognition  zusteht,  in  Ermessensfragen  einen 
Entscheidungsspielraum  der  Vorinstanz  zu  respektieren.  Sie  hat  eine 
unangemessene Entscheidung  zu  korrigieren,  kann aber der Vorinstanz 
die Wahl unter mehreren angemessenen Lösungen überlassen (BGE 133 
II  35 E. 3). Das Bundesverwaltungsgericht  hat  daher nur den Entscheid 
der  unteren  Instanz  zu  überprüfen  und  sich  nicht  an  deren  Stelle  zu 
setzen  (vgl.  BGE  126  V  75  E. 6).  Insbesondere  dann,  wenn  die 
Ermessensausübung, die Anwendung unbestimmter Rechtsbegriffe oder 
die  Sachverhaltswürdigung  hoch  stehende,  spezialisierte  technische, 
wissenschaftliche  oder  wirtschaftliche  Kenntnisse  erfordert,  ist  eine 
Zurückhaltung  des  Gerichts  bei  der  Überprüfung  vorinstanzlicher 
Bewertungen angezeigt (vgl. BGE 135 II 296 E. 4.4.3, BGE 133 II 35 E. 3, 
BGE  128  V  159  E. 3b/cc).  Es  stellt  daher  keine  unzulässige 
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Kognitionsbeschränkung  dar,  wenn  das  Gericht  –  das  nicht  als 
Fachgericht  ausgestaltet  ist  –  nicht  ohne  Not  von  der  Auffassung  der 
Vorinstanz  abweicht,  soweit  es  um  die  Beurteilung  technischer, 
wissenschaftlicher oder wirtschaftlicher Spezialfragen geht,  in denen die 
Vorinstanz über ein besonderes Fachwissen verfügt (vgl. BGE 135 II 296 
E. 4.4.3, BGE 133 II 35 E. 3 mit Hinweisen; siehe zum Ganzen auch YVO 
HANGARTNER,  Behördenrechtliche  Kognitionsbeschränkungen  in  der 
Verwaltungsrechtspflege,  in:  Benoît  Bovay/Minh  Son  Nguyen  [Hrsg.], 
Mélanges  en  l'honneur  de  Pierre  Moor,  Bern  2005,  S. 326 f.;  RETO 
FELLER/MARKUS  MÜLLER,  Die  Prüfungszuständigkeit  des 
Bundesverwaltungsgerichts  –  Probleme  der  praktischen  Umsetzung,  in: 
Schweizerisches  Zentralblatt  für  Staats­  und  Verwaltungsrecht  [ZBl] 
110/2009 S. 442 ff.).
2.2.  Das  Bundesverwaltungsgericht  ist  gemäss  dem  Grundsatz  der 
Rechtsanwendung  von  Amtes  wegen  nicht  an  die  Begründung  der 
Begehren  der  Parteien  gebunden  (Art.  62  Abs.  4  VwVG).  Es  kann  die 
Beschwerde  auch  aus  anderen  als  den  geltend  gemachten  Gründen 
gutheissen  oder  den  angefochtenen  Entscheid  im  Ergebnis  mit  einer 
Begründung bestätigen, die von jener der Vorinstanz abweicht (vgl. FRITZ 
GYGI, Bundesverwaltungsrechtspflege, 2. Aufl., Bern 1983, S. 212).
2.3.  Im  Verfahren  vor  dem  Bundesverwaltungsgericht  gilt  entgegen  der 
Auffassung  der  Beschwerdeführerin  kein  Novenverbot.  Vielmehr  sind 
neue Vorbringen, die entscheidwesentlich sein können, selbst dann noch 
zu berücksichtigen, wenn sie verspätet eingebracht werden (Art. 32 Abs. 
2  und  Art.  57  Abs.  2  VwVG).  Das Gericht  fällt  seinen  Entscheid  in  der 
Regel aufgrund der Sachlage, so wie sie sich im Urteilszeitpunkt darstellt 
– vorbehältlich  spezialgesetzlicher  Regelungen  (vgl.  MADELEINE 
CAMPRUBI,  in: Christoph Auer/Markus Müller/Benjamin Schindler  [Hrsg.], 
Kommentar  zum  Bundesgesetz  über  das  Verwaltungsverfahren, 
Zürich/St.  Gallen  2008,  Rz.  10  zu  Art.  62).  Die  von  den  Parteien  im 
Beschwerdeverfahren  vorgelegten  Beweismittel  und  vorgebrachten 
Argumente sind daher zu berücksichtigen  
2.4.  Nach  den  allgemeinen  intertemporalrechtlichen  Grundsätzen  (vgl. 
etwa  BGE  125  II  598  mit  weiteren  Hinweisen)  ist  die  Rechtmässigkeit 
einer Verfügung in der Regel nach der Rechtslage zur Zeit ihres Erlasses 
zu beurteilen;  im Beschwerdeverfahren  ist neues materielles Recht also 
grundsätzlich noch nicht anzuwenden. Dies gilt insbesondere dann, wenn 
das alte Recht für den Beschwerdeführenden im Ergebnis milder ist. Von 
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diesem  Grundsatz  ist  allenfalls  dann  abzuweichen,  wenn  zwingende 
Gründe  für  die  sofortige  Anwendung  des  neuen  Rechts  sprechen  (vgl. 
etwa BGE 125 II 598, BGE 120 Ib 319 f., BGE 112 Ib 42).
Am  26.  April  2006  wurden  die  KVV  und  insbesondere  die  Regelungen 
betreffend die SL revidiert. Diese Bestimmungen sind am 10. Mai 2006 in 
Kraft getreten und vorliegend ohne Zweifel anzuwenden. Mit Verordnung 
vom 21. November 2007 wurden einzelne Bestimmungen betreffend die 
SL,  insbesondere Art.  65 Abs.  5bis  KVV,  erneut  revidiert.  Es  kann  offen 
bleiben,  ob  im  vorliegenden  Beschwerdeverfahren  diese  neuen 
Bestimmungen,  die  am  1. Januar  2008  in  Kraft  traten,  bereits 
anzuwenden  sind,  wurden  doch  die  vorliegend  relevanten  Vorschriften 
materiell  nicht  geändert.  Im  Folgenden  werden  die  gesetzlichen  und 
verordnungsmässigen Bestimmungen in jener Fassung zitiert, die am 14. 
Juli 2008 in Kraft stand.
3. 
Vorab sind die Bestimmungen und allgemeinen Grundsätze darzustellen, 
welche bei der Aufnahme von Arzneimitteln in die SL zu beachten sind.
3.1. Gemäss  Art.  3  ATSG  gilt  als  Krankheit  jede  Beeinträchtigung  der 
körperlichen,  geistigen  oder  psychischen  Gesundheit,  die  nicht  Folge 
eines  Unfalls  (vgl.  dazu  Art.  4  ATSG)  ist  und  die  eine  medizinische 
Untersuchung oder Behandlung erfordert oder eine Arbeitsunfähigkeit zur 
Folge hat. Als Geburtsgebrechen gelten diejenigen Krankheiten,  die  bei 
vollendeter Geburt bestehen, wobei eine Krankheit jede Beeinträchtigung 
der  körperlichen,  geistigen  oder  psychischen  Gesundheit  ist,  die  nicht 
Folge  eines  Unfalls  ist  und  die  eine  medizinische  Untersuchung  oder 
Behandlung erfordert oder eine Arbeitsunfähigkeit zur Folge hat.
3.2. Grundsätzlich übernimmt die OKP die Kosten für die Leistungen, die 
der Diagnose oder Behandlung von Krankheiten und ihren Folgen dienen 
(Art.  25  Abs. 1  KVG).  Zu  diesen  Leistungen  zählen  insbesondere  auch 
die ärztlich verordneten Arzneimittel  (Art. 25 Abs. 2  lit. b KVG). Gemäss 
Art.  32 Abs. 1 KVG müssen die Leistungen nach Art. 25 KVG wirksam, 
zweckmässig  und  wirtschaftlich  sein  (Satz  1),  wobei  die  Wirksamkeit 
nach wissenschaftlichen Methoden nachgewiesen sein muss (Satz 2).
Bei  Geburtsgebrechen  haben  die  bei  der  Invalidenversicherung 
Versicherten  bis  zum  vollendeten  20.  Altersjahr  Anspruch  auf  die  zur 
Behandlung  notwendigen  medizinischen  Massnahmen  (Art.  13  Abs.  1 
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des Bundesgesetzes  vom 19.  Juni  1959 über  die  Invalidenversicherung 
[IVG,  SR  831.20]).  Bei  Geburtsgebrechen,  die  nicht  durch  die 
Invalidenversicherung gedeckt sind, übernimmt die Krankenversicherung 
bis  zum  20.  Altersjahr  die  Kosten  für  die  gleichen  Leistungen  wie  bei 
Krankheit  (Art. 27 KVG, vgl. dazu BGE 126 V 103 mit Erläuterungen zu 
Art. 27 KVG und zum System der Abgrenzung zwischen Leistungen der 
Invaliden­ und Krankenversicherung).
Der  Bundesrat  hat  jene  Geburtsgebrechen  zu  bezeichnen,  für  welche 
Leistungen (insbesondere auch die Abgabe von Arzneimitteln; vgl. Art. 14 
Abs.1  Bst.  b  IVG)  gewährt  werden  können.  Er  kann  Leistungen 
ausschliessen,  wenn  das  Gebrechen  von  geringfügiger  Bedeutung  ist 
(Art. 13 Abs. 2 IVG). 
In  Ausführung  dieses  Rechtsetzungsauftrags  erliess  der  Bundesrat  die 
GgV und stellte klar, dass die blosse Veranlagung zu einem Leiden nicht 
als  Geburtsgebrechen  gilt,  wobei  allerdings  der  Zeitpunkt,  in  dem  ein 
Geburtsgebrechen als solches erkannt wird, unerheblich ist (Art. 1 GgV). 
Die anerkannten Geburtsgebrechen sind im Anhang der GgV aufgeführt.
3.3. Die nähere Bestimmung der Leistungen gemäss Art. 25 KVG obliegt 
dem  Bundesrat  (Art.  33  KVG).  Er  kann  insbesondere  jene  ärztlichen 
Leistungen bezeichnen, deren Kosten von der OKP nicht oder nur unter 
bestimmten  Bedingungen  übernommen  werden  (Art.  33  Abs.  1  KVG). 
Zudem bezeichnet er  insbesondere die nichtärztlichen Leistungen näher 
(Art.  33  Abs.  2  KVG)  und  bestimmt,  in  welchem  Umfang  die  OKP  die 
Kosten  einer  neuen  oder  umstrittenen  Leistung  übernimmt,  deren 
Wirksamkeit,  Zweckmässigkeit  oder  Wirtschaftlichkeit  sich  noch  in 
Abklärung  befindet  (Art.  33  Abs.  3  KVG).  Der  Bundesrat  setzt 
Kommissionen ein, die  ihn bei der Bezeichnung der Leistungen beraten 
(Art. 33 Abs. 4 Satz 1 KVG). Die ihm in Art. 33 Abs. 1 bis 3 KVG (sowie 
Art.  96 KVG)  delegierten Kompetenzen  hat  der Bundesrat  durch Erlass 
von diesbezüglichen Bestimmungen in der KVV wahrgenommen.
Teilweise  hat  der  Bundesrat  seine  Rechtsetzungskompetenzen  in 
Anwendung  von Art.  33 Abs.  5 KVG dem Eidgenössische Departement 
des  Innern  übertragen  (vgl.  Art.  48  Abs.  1  des  Regierungs­  und 
Verwaltungsorganisationsgesetz  vom  21.  März  1997  [RVOG,  SR 
172.010];  zur Subdelegationskompetenz des Bundesrates vgl. BGE 124 
V 261 E. 6b; vgl. auch Art. 65 Abs. 3 und Art. 75 KVV). Dieses hat in Art. 
30 ff. der Verordnung des EDI vom 29. September 1995 über Leistungen 
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in der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (KLV, SR 832.112. 31) 
weitere Vorschriften über die SL aufgestellt. 
3.4. Gemäss Art. 52 Abs. 1  lit. b KVG erstellt das Bundesamt eine Liste 
der pharmazeutischen Spezialitäten und konfektionierten Arzneimittel mit 
Preisen  (Spezialitätenliste).  Die  Aufnahme  eines  Arzneimittels  in  diese 
abschliessende und verbindliche Liste ist grundsätzlich Voraussetzung für 
die Übernahme der Medikamentenkosten durch die OKP (BGE 134 V 83 
E. 4.1, BGE 131 V 349 E. 2.2 mit Hinweis).
Für  Geburtsgebrechen  (Art.  3  Abs.  2  ATSG)  werden  die  zum 
Leistungskatalog der  Invalidenversicherung gehörenden  therapeutischen 
Massnahmen  in  die  Erlasse  und  Listen  nach  Art.  52  Abs.  1  KVG 
aufgenommen (Art. 52 Abs. 2 KVG). Das BSV hat in Umsetzung von Art. 
52 Abs.  2 KVG per 1.  Januar 2000 die GGML erlassen  (heute wird die 
GGML durch das BAG geführt). Sie  ist  integraler Bestandteil der SL. Es 
ist  nicht  vorgesehen,  dass  Leistungen  bei  Geburtsgebrechen,  die 
aufgrund  des  Alters  der  Patienten  nicht  mehr  durch  die 
Invalidenversicherung  erbracht  werden,  durch  die  OKP  weiterhin 
ausgerichtet  werden.  Das  Gesetz  verlangt  vielmehr  ausdrücklich  die 
formelle  Aufnahme  von  Medikamenten  zur  Behandlung  von 
Geburtsgebrechen in die Listen nach Art. 52 Abs. 1 KVG (Art. 52 Abs. 2 
KVG).  In  der  GGML  findet  sich  dazu  –  im  Sinne  einer  generellen 
Limitation – folgender Einführungssatz: „Geburtsgebrechenmedikamente: 
Diejenigen  Medikamente  sind  aus  der  OKP  zu  bezahlen,  welche  den 
Versicherten  der  Invalidenversicherung  (IV)  wegen  ihres 
Geburtsgebrechens bis zu ihrem 20. Altersjahr vergütet worden sind und 
welche  die  Versicherte  ab  diesem  Zeitpunkt  weiterhin  benötigt."  Die 
Aufnahme  eines  Medikaments  in  die  GGML  hat  damit  nicht  zur  Folge, 
dass Arzneimittel  zur Behandlung  von Geburtsgebrechen,  die  erst  nach 
dem 20. Altersjahr erstmals eingesetzt werden, von der OKP zu vergüten 
wären. 
3.4.1.  Ein  Arzneimittel  kann  gemäss  Art.  65  Abs.  1  KVV  in  die  SL 
aufgenommen werden, wenn es über eine gültige Zulassung des Instituts 
verfügt (vgl. Art. 9 ff. des Bundesgesetzes vom 15. Dezember 2000 über 
Arzneimittel und Medizinprodukte [HMG, SR 812.21]). Das BAG kann die 
Aufnahme  mit  Bedingungen  und  Auflagen  verbinden  (Art.  65  Abs.  1bis 
KVV).  Art.  65  Abs.  2  KVV  wiederholt,  dass  die  in  die  Liste 
aufzunehmenden  Arzneimittel  wirksam,  zweckmässig  und  wirtschaftlich 
sein müssen. Für die Aufnahme eines Arzneimittels in die GGML müssen 
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diese  allgemeinen  Voraussetzungen  ebenfalls  erfüllt  sein  (vgl.  Art.  32 
Abs. 1, Art. 52 Abs. 1 und 2 KVG, Art. 65 Abs. 2 KVV), wobei allerdings 
die  Besonderheiten  der  medikamentösen  Behandlung  von 
Geburtsgebrechen zu beachten sind.
3.4.2. Die Wirksamkeit von allopathischen Arzneimitteln ist durch klinisch 
kontrollierte Studien zu belegen (Art. 65 Abs. 3 KVV), wobei in der Regel 
auf  jene  Unterlagen  zurückgegriffen  werden  kann,  die  für  die 
Registrierung  durch  das  Institut  massgebend  waren  (Art.  32  KLV). 
Gemäss  Art. 33  KLV  wird  die  Zweckmässigkeit  eines  Arzneimittels  in 
Bezug  auf  seine  Wirkung  und  Zusammensetzung  nach  klinisch­
pharmakologischen  und  galenischen  Erwägungen,  nach  unerwünschten 
Wirkungen  sowie  nach  der  Gefahr  missbräuchlicher  Verwendung 
beurteilt. Auch in dieser Beziehung kann in der Regel auf die dem Institut 
vorgelegten  Unterlagen  abgestellt  werden.  Ein  Arzneimittel  gilt  als 
wirtschaftlich, wenn es die  indizierte Heilwirkung mit möglichst geringem 
finanziellem  Aufwand  gewährleistet  (Art.  34  Abs.  1  KLV).  Die 
Wirtschaftlichkeit  wird  aufgrund  des  Vergleichs  mit  anderen 
verwendungsfertigen  Arzneimitteln  und  der  Preisgestaltung  im  Ausland 
beurteilt (Art. 65 Abs. 3bis, 1. Satz KVV). In Art. 34 ff. KLV sind detaillierte 
Kriterien für die Beurteilung der Wirtschaftlichkeit festgelegt. Zu beachten 
ist  allerdings,  dass  der  verfassungsmässige  Grundsatz  der 
Verhältnismässigkeit  (Art.  5  Abs.  2  BV)  gebietet,  bei  Arzneimitteln  mit 
einer Indikation, für die es nur eine einzige Behandlungsmöglichkeit gibt, 
die Aufnahme in die SL dann zu verweigern, wenn zwischen finanziellem 
Aufwand und Heilerfolg ein grobes Missverhältnis besteht (vgl. BGE 136 
V 395 E. 7.4 mit Hinweisen).
3.4.3. Gesuche  um Aufnahme  von Arzneimitteln  in  die SL  sind mit  den 
zum Nachweis der Aufnahmevoraussetzungen erforderlichen, in Art. 30a 
KLV (nicht abschliessend) genannten Unterlagen beim BAG einzureichen 
(Art.  69  KVV).  Dieses  unterbreitet  die  Gesuche  in  der  Regel  der  EAK, 
welche jedes Arzneimittel einer bestimmten Kategorie zuteilt (Art. 31 Abs. 
1 und 2 KLV). Nicht der EAK unterbreitet werden dagegen insbesondere 
Gesuche um die Aufnahme von Generika und anderen Arzneimitteln, die 
beim  Institut  gestützt  auf  Art.  12 HMG  zweitangemeldet wurden,  sofern 
deren Originalpräparat bereits in die SL aufgenommen ist (Art. 31 Abs. 3 
Bst.  b  KLV).  Über  die  Aufnahme  entscheidet  das  BAG,  wobei  es  die 
Empfehlungen der EAK zu berücksichtigen hat (Art. 37e Abs. 1 KVV).
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3.5.  Gesetz­  und  Verordnungsgeber  haben  die  Voraussetzungen  zur 
Aufnahme  von  Arzneimitteln  in  die  SL  teilweise mit  sehr  unbestimmten 
Rechtsbegriffen  umschrieben.  Damit  kommt  dem  BAG  als 
rechtsanwendender  Behörde  ein  relativ  erheblicher 
Beurteilungsspielraum  zu,  den  es  in  rechtmässiger,  insbesondere 
verhältnismässiger, rechtsgleicher und willkürfreier Weise zu nutzen hat.
3.5.1.  Zur  Sicherstellung  einer  rechtmässigen  Praxis  hat  das  BAG  das 
Handbuch SL erlassen, bei dem es sich um eine Verwaltungsverordnung 
handelt,  also  um  eine  generalisierte  Dienstanweisung,  welche  der 
Gewährleistung  einer  einheitlichen,  verhältnismässigen 
Verwaltungspraxis  und  der  Sicherstellung  der  willkürfreien  und 
rechtsgleichen  Behandlung  dient  (vgl.  ULRICH  HÄFELIN/GEORG 
MÜLLER/FELIX  UHLMANN,  Allgemeines  Verwaltungsrecht,  6.  Aufl., 
Zürich/St.  Gallen  2010,  Rz.  123).  Verwaltungsverordnungen  müssen  in 
jedem  Fall  durch  ausreichende  rechtssatzmässige  Regelungen  gedeckt 
sein.  Sie  sind  zwar  nicht  als  unmittelbar  anwendbare  Rechtssätze  zu 
qualifizieren, können  jedoch als Auslegungshilfen herangezogen werden 
– insbesondere  dann,  wenn  es  um  die  Anwendung  unbestimmter 
Rechtsbegriffe  im  konkreten  Einzelfall  geht  (vgl.  Urteil  des 
Bundesverwaltungsgerichts C­2263/2006 vom 7. November 2007 E. 5.1). 
Soweit die Bestimmungen des Handbuchs SL sich an den Rahmen des 
Gesetzes­  und  Verordnungsrechts  halten  und  sich  deren  Anwendung 
auch  im Einzelfall als  recht­ und  insbesondere verhältnismässig erweist, 
ist  das  BAG  aus  Gründen  der  Rechtsgleichheit  gehalten,  diesen 
Bestimmungen zu folgen.
3.5.2.  Das  Handbuch  SL  enthält  allerdings  keine  Vorschriften  zur 
Beurteilung  und  Einteilung  von  Arzneimitteln  zur  Behandlung  von 
Geburtsgebrechen.  In  seiner  Ziff.  8  finden  sich  einzig  einige 
Begriffsdefinitionen  zum  Thema  Orphan  Drugs,  welche  jedoch  für  das 
vorliegende  Verfahren  ohne  Bedeutung  sind.  Aus  dem  Handbuch  SL 
lassen sich daher keine Hinweise über die Praxis des BAG betreffend die 
Aufnahme  von  Arzneimitteln  zur  Behandlung  von  Geburtsgebrechen  in 
die SL entnehmen.
4. 
Das Arzneimittel A._______ enthält  den Wirkstoff B._______. Es wurde 
vom  Institut  im  vereinfachten  Verfahren  –  insbesondere  ohne  Vorlage 
klinischer Studien mit heterozygoten weiblichen Patienten – nach Art. 14 
Abs.  1  Bst.  f  HMG  als  Orphan  Drug  (vgl.  www._______;  alle 
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angegebenen  Internetfundstellen  zuletzt  besucht  am  27.  Juli  2011)  zur 
Enzymersatztherapie  mit  der  Indikation  "zur  Langzeitbehandlung  von 
Patienten mit Hunter­Syndrom  (Mukopolysaccharidose  II, MPS  II)" unter 
Auflagen zugelassen. Eine Behandlung mit A._______ sollte  von einem 
Arzt  oder  von  anderem medizinischem Personal,  das  über Erfahrungen 
im  Umgang  mit  Patienten  mit  MPS  II  Erkrankung  oder  anderen 
vererbbaren  Stoffwechselerkrankungen  verfügt,  überwacht  werden  (vgl. 
zum Ganzen die Fachinformation zu A._______).
4.1.  Das  Hunter­Syndrom  gehört  zu  den  lysosomalen 
Speicherkrankheiten  und  wird  X­chromosomal  vererbt.  Da  das  Enzym 
Iduronat­2­Sulfatase bei Patienten mit Hunter­Syndrom nicht oder nur  in 
unzureichendem  Masse  vorhanden  ist,  sammeln  sich  zunehmend 
Glykosaminoglykane in den Zellen an. Dies führt zu Beschädigungen von 
Atemwegen,  Herz,  Leber,  Milz,  Knochen,  Gelenken,  Kopf,  Hals  und 
zentralem  Nervensystem,  zu  psychomotorischer  Regression  und 
teilweise  auch  zu  geistiger  Retardierung.  Das  klinische  Bild  reicht  von 
schweren  Verläufen  mit  früher  psychomotorischer  Regression  bis  zu 
selteneren,  leichten  Ausprägungen,  bei  denen  die  Neugeborenen  noch 
unauffällig sind und die Symptome erst allmählich auftreten.
Der  Wirkstoff  B._______  ist  eine  gereinigte  Form  des  lysosomalen 
Enzyms  Iduronat­2­Sulfatase.  Durch  die  Behandlung  von  Patienten  mit 
A._______  sollen  exogene  Enzyme  zur  Aufnahme  in  die  zellulären 
Lysosomen  zur  Verfügung  gestellt  werden.  Dieses  Arzneimittel  wurde 
vom  Institut  unter  aussergewöhnlichen  Umständen  zugelassen,  war  es 
doch aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich, vollständige 
klinische Informationen erhältlich zu machen. Das Institut bewertet daher 
jährlich alle neuen Informationen, die verfügbar werden (vgl. zum Ganzen 
etwa www._______).
4.2.  In  den  im  vorliegenden  Verfahren  eingereichten  Unterlagen  wird 
grundsätzlich  übereinstimmend  zwischen  einer  schweren  und  einer 
leichten Form von MPS II unterschieden, wobei darauf hingewiesen wird, 
dass  dazwischen  eine  grosse  Vielfalt  der  Manifestationen  festzustellen 
sei  (vgl.  dazu  die  Eingabe  der  Beschwerdeführerin  vom  29.  Juli  2009, 
Beilage  46:  ELISABETH  F.  NEUFELD/JOSEPH  MUENZER,  The 
Mucopolysaccaridoses,  in:  Scriver  CR,  Beaudet  AL,  Sly  WS,  Valle  D 
[Hrsg.],  The  Metabolic  and  Molecular  Bases  on  Inherited  Diseases,  8. 
Aufl., New York 2001, S.  3421  ff.). Die ersten Symptome der Krankheit 
zeigen sich oft bereits ab dem zweiten Lebensjahr, und Hunter­Patienten 
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sterben  in  der  Regel  schon  vor  Vollendung  des  20.  Altersjahrs  an  den 
Folgen  der  Krankheit;  es  sind  jedoch  auch  Fälle  bekannt,  in  denen 
Betroffene  ein  weit  höheres  Alter  erreicht  haben  (vgl.  dazu  auch  die 
„Scientific  discussion“  der  European  Medicines  Agency  [EMEA],  2007, 
Duplikbeilage 1).
4.3.  Angeborene  Störungen  des  Mucopolysaccharid­  und  Glykoprotein­
Stoffwechsels  gehören  gemäss  Ziff  XVIII  Anhang  I  zur  GgV  zu  den 
Geburtsgebrechen  in  Sinne  der  GgV  (Nr.  454  des  Anhangs),  weshalb 
MPS II zu den anerkannten Geburtsgebrechen der Invalidenversicherung 
zu zählen ist.
5. 
Da  das  Arzneimittel  A._______  bereits  am  _______  in  die  GGML 
aufgenommen wurde, ist im vorliegenden Verfahren einzig zu beurteilen, 
ob es – wie hauptsächlich beantragt – auch in Teil I der SL (Spezialitäten 
der Schulmedizin) aufgenommen werden kann.
5.1. Die Vorinstanz hat die Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in 
die  SL  vorerst  mit  dem  Argument  abgelehnt,  es  diene  einzig  der 
Behandlung eines durch die IV definierten Geburtsgebrechens. Derartige 
Präparate  könnten  zwar  bei  Erfüllung  der  Aufnahmebedingungen  in  die 
GGML aufgenommen werden, grundsätzlich aber nicht in Teil I der SL. Im 
Rahmen  des  Beschwerdeverfahrens  räumte  die  Vorinstanz  ein,  die 
Aufnahme  von  Arzneimitteln  zur  Behandlung  von  Geburtsgebrechen  in 
Teil  I  der  SL  komme  in  Frage,  wenn  die  üblichen 
Aufnahmevoraussetzungen nach Art.  32 und 52 KVG erfüllt  seien. Dies 
treffe für das zu beurteilende Präparat aber allein schon deshalb nicht zu, 
weil  seine  Wirksamkeit  bei  der  milden,  spät  auftretenden  Form  des 
Hunter­Syndroms (MPS IIB) nicht durch klinische Studien belegt sei, und 
für schwerere, vor Erreichen des Erwachsenenalters auftretende Formen 
der Krankheit (MPS IIA) durch die Aufnahme des Präparats in die GGML 
eine Kostenübernahme durch die  IV und deren Weiterführung durch die 
OKP  sichergestellt  sei.  Die  Wirtschaftlichkeit  des  Präparates  bezüglich 
einer  Aufnahme  in  Teil  I  der  SL  sei  im  vorinstanzlichen  Verfahren  nie 
bejaht worden und angesichts seines hohen Preises zu verneinen.
Die  Beschwerdeführerin  macht  geltend,  das  zu  beurteilende  Präparat 
diene  zwar  der  Behandlung  eines  durch  die  IV  anerkannten 
Geburtsgebrechens. Dieses könne aber auch erst nach dem 20. Altesjahr 
diagnostiziert  werden.  Dabei  sei  es  aus  wissenschaftlicher  Sicht  nicht 
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haltbar, zwischen den Formen des Hunter­Syndroms MPS  IIA und MPS 
IIB  zu  differenzieren. Die Studien,  auf welche  sich  die Zulassung  durch 
das  Institut  stütze,  habe  Patienten  mit  beiden  Formen  umfasst,  die  zu 
einem Viertel älter als 19 jährig gewesen seien, teilweise gar älter als 26 
jährig.  Der  älteste  von  der  Studie  erfasste  Patient  sei  im  Zeitpunkt  der 
Diagnose  23  jährig  gewesen.  Die  Wirksamkeit  des  Präparates  sei 
generell  für  Patienten  mit  Hunter­Syndrom  belegt.  Zudem  sei  es 
zweckmässig und wirtschaftlich.
5.2. Bei der IV versicherte Personen, die unter einem Geburtsgebrechen 
gemäss dem Anhang zur GgV  leiden, haben bis zum Erreichen des 20. 
Altersjahr  grundsätzlich  Anspruch  auf  die  Übernahme  von 
Medikamentenkosten durch die IV. Nach dem 20. Altersjahr werden diese 
Kosten  von  der OLK  übernommen,  sofern  das  fragliche Medikament  in 
die GGML aufgenommen  und  die Behandlung  zuvor  bereits  von  der  IV 
vergütet worden ist. Die beantragte Aufnahme von A._______ in Teil I der 
SL könnte damit nur Personen betreffen, deren Behandlung mit diesem 
Arzneimittel bis zum 20. Altersjahr nicht von der IV übernommen worden 
ist,  weil  sie  nicht  bei  der  IV  versichert  waren,  oder  weil  bei  ihnen, 
insbesondere wegen später Diagnose, die Behandlung erst nach dem 20. 
Altersjahr begonnen hat. 
Zu Recht  betont  die Vorinstanz mit  Verweis  auf  Art.  27 KVG  sowie  die 
Lehre  und  die  bundesgerichtliche  Rechtsprechung  (BGE  126  V  103), 
dass bei  geburtsgebrechlichen Personen bis  zum 20. Altersjahr,  die bei 
der  IV  nicht  versichert  sind  und  daher  keine  Leistungen  der  IV 
beanspruchen können, eine Leistungspflicht der OKP besteht. Entgegen 
der  Auffassung  der  Beschwerdeführerin  könnte  sich  daher  eine 
Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in Teil I der SL mit Rücksicht 
auf  ausländische  Kinder  mit  Geburtsgebrechen,  die  in  die  Schweiz 
einreisen und die regelmässig nicht bei der IV versichert sind (Art. 9 Abs. 
3 Bst. b i.V.m. Art. 6 Abs. 2 IVG), nicht rechtfertigen.
Wie  die  Beschwerdeführerin  aber  zu  Recht  festhält  und  von  der 
Vorinstanz  zuletzt  auch  nicht  mehr  bestritten  worden  ist,  sind  seltene 
Fälle  bekannt,  in  denen  das Hunter­Syndrom  erst  im Erwachsenenalter 
(nach  Erreichen  des  19.  Altersjahres,  vgl.  PSCHYREMBEL,  Klinisches 
Wörterbuch,  261.  Auflage,  Stichwort  Lebensabschnitte)  diagnostiziert 
wurde und eine Behandlung mit A._______ angezeigt ist – was sich aus 
der klinischen Studie H._______ ergibt, die  in der "Scientific Discussion" 
der EMEA (S. 24 und 25, Duplikbeilage 1) zusammengefasst wird. Die im 
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Erwachsenenalter  auftretende  und  zu  diagnostizierende  Form  des 
Hunter­Syndroms verläuft  in der Regel milder  (MPS  IIB  [late onset], vgl. 
die  zusammenfassende Darstellung  der  I._______  vom 9.  August  2008 
[Duplikbeilage  3],  die  zwar  keine  wissenschaftliche  Studie  darstellt,  die 
aber als Meinungsäusserung einer ausserordentlich  renommierten Klinik 
entgegen der Auffassung der Beschwerdeführerin durchaus zu beachten 
ist).
Damit  kann  sich  die  Prüfung  des  Nachweises  der  Wirksamkeit, 
Zweckmässigkeit  und  Wirtschaftlichkeit  auf  die  Anwendung  des 
Präparates  bei  Patienten  beschränken,  bei  denen  erst  im 
Erwachsenenalter das Hunter­Syndrom erkannt worden ist.
5.3. Bei  der  Beurteilung  der  Wirksamkeit  ist  von  den  Abklärungen  des 
Instituts im Rahmen des Zulassungsverfahrens auszugehen. Zudem sind 
im  Einzelfall  die  krankenversicherungsrechtlichen  Besonderheiten  zu 
beachten.
5.3.1. Das Arzneimittel A._______ wurde vom Institut für die Anwendung 
bei allen Formen von MPS II – ohne Beschränkung auf einzelne Formen 
der  Krankheit  oder  bestimmte  Patientengruppen  –  unter  Auflagen 
zugelassen (vgl. allerdings den Hinweis auf fehlende klinische Studien mit 
heterozygoten  weiblichen  Patienten  und  fehlenden  Erfahrungen  mit 
Kindern  unter  5  Jahren  und  Erwachsenen  über  65  Jahren).  Die 
Zulassung  umfasst  mithin  auch  die  Behandlung  von  jüngeren 
Erwachsenen, die unter der Spätform MPS IIB leiden.
5.3.2. Zu beachten  ist allerdings, dass die heilmittelrechtliche Zulassung 
für  die  Kassenpflichtigkeit  eines  Arzneimittels  –  und  damit  seine 
Aufnahme  in  die  SL  –  zwar  vorausgesetzt,  aber  letztlich  nicht 
ausschlaggebend ist (vgl. BGE 136 V 395 E. 4.2 und 5.1, BGE 130 V 532 
E.  3.2.2  und 3.4). Die Wirksamkeit  einer  Leistung  im Sinne  von Art.  32 
Abs. 1 KVG ist gegeben, wenn die betreffende Behandlung geeignet  ist, 
das angestrebte diagnostische oder therapeutische Ziel zu erreichen. Ob 
ein Arzneimittel wirksam ist, hängt somit entscheidend davon ab, welcher 
medizinische  Erfolg  damit  erzielt  werden  kann  (vgl.  GEBHARD EUGSTER, 
Krankenversicherung,  in:  Ulrich  Meyer  [Hrsg.],  Schweizerisches 
Bundesverwaltungsrecht  –  Soziale  Sicherheit,  2.  Aufl., 
Basel/Genf/München 2007, Rz. 286; vgl. auch BGE 123 V 63 E. 2c/bb).
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5.3.3.  Umstritten  ist  in  erster  Linie,  ob  es  der  Beschwerdeführerin 
gelungen ist, die Wirksamkeit des zu beurteilenden Arzneimittels bei der 
Behandlung  von  Patienten,  bei  denen  erst  im  Erwachsenenalter  das 
Hunter­Syndrom  erkannt  worden  ist  (MPS  IIB­Fälle),  zu  belegen.  Im 
Rahmen des beschleunigten und vereinfachten Zulassungsverfahrens vor 
dem  Institut  wurden  keine  speziellen  klinischen  Studien  vorgelegt,  mit 
welchen  die  Wirksamkeit  bei  dieser  Patientengruppe  geprüft  worden 
wäre.  Die  Beschwerdeführerin  weist  zwar  zu  Recht  darauf  hin,  dass  in 
der von der EMEA diskutierten Studie H._______ insgesamt 96 Patienten 
im Alter von 5 bis 30.9 Jahren untersucht worden sind, von denen 25% 
älter als 19 Jahre waren (vgl. "Scientific Discussion" der EMEA, 2007, S. 
24  und  25  [Duplikbeilage  1]).  Eine  auf  MPS  IIB­Fälle  bezogene 
Auswertung der Studienergebnisse  liegt aber nicht vor. Obwohl nicht zu 
bestreiten  ist,  dass  die  Zahl  von  MPS  IIB­Fällen  äusserst  gering  sein 
dürfte,  was  die  Durchführung  aussagekräftiger  klinischer  Studien 
wesentlich  erschwert  oder  gar  verunmöglicht,  bleibt  es  damit 
wissenschaftlich unbelegt, dass das Arzneimittel A._______ auch bei der 
milden  Form  des  Hunter­Syndroms  MPS  IIB  ausreichend  wirksam  ist. 
Auch  wenn  die  klinische  Wirksamkeit  bei  der  Behandlung  des  Hunter­
Syndroms an  sich  als wissenschaftlich  ausreichend  bewiesen  zu  gelten 
hat,  was  sich  aus  der  Beurteilung  durch  das  Institut  im  Rahmen  des 
Zulassungsverfahrens  ergibt,  kann  daraus  nicht  geschlossen  werden, 
dass  die  Wirksamkeit  bei  jeder  Form  der  Krankheit  in  gleicher  Weise 
gegeben  ist.  Hierzu  fehlen  differenzierende  Untersuchungen.  Der 
Beschwerdeführerin  ist es damit nicht gelungen, die Wirksamkeit des zu 
beurteilenden Arzneimittels im Sinne von Art. 32 Abs. 1 KVG für die hier 
interessierende Patientengruppe zu beweisen.
5.3.4. Mit  dem  Arzneimittel  A._______  kann  das  Hunter­Syndrom  nicht 
geheilt  werden  ("Scientific  Discussion"  der  EMEA,  2007,  S.  42 
[Duplikbeilage  1]).  In  der  Studie  H._______,  auf  welche  sich  die 
Zulassung  von  A._______  durch  das  Institut  und  die  genehmigte 
Fachinformation  im  Wesentlichen  stützen,  wurden  folgende 
Wirksamkeitsendpunkte untersucht: Primär – als Mass für die Ausdauer – 
die  Entfernung  in Metern,  die  in  sechsminütigen Gehtests  zurückgelegt 
wurde, und – als Mass  für die Lungenfunktion – die Veränderungen der 
forcierten  Vitalkapazität  in  Prozent  vom  Sollwert.  Zusätzliche  Analysen 
des  klinischen  Nutzens  wurden  für  einzelne  Komponenten  der 
zusammengesetzten  Bewertungsziffer  für  den  primären  Endpunkt 
durchgeführt:  absolute  Veränderungen  in  der  forcierten  Vitalkapazität, 
Veränderungen  der  GAG­Spiegel  im  Harn,  Veränderungen  der  Leber­ 
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und Milzvolumina, Messung der Sekundenkapazität  und Veränderungen 
der  linksventrikulären  Masse.  Die  Studie  ergab  nach  52­wöchiger 
Behandlung  mit  A._______  gegenüber  Placebo  statistisch  signifikante 
Verbesserungen.  So  konnte  im  Gehtest  eine  Verlängerung  der 
Gehstrecke unter A._______ von 43,3 m gegenüber 8,2 m unter Placebo 
ermittelt  werden  und  ergab  sich  eine  Zunahme  der  forcierten 
Vitalkapazität unter A._______ von 4,2 % des Sollwerts gegenüber ­0,04 
% unter Placebo. Auch bei den übrigen, sekundären Endpunkten zeigten 
sich statistisch signifikante Verbesserungen. Die klinischen Daten lassen 
jedoch  keinen  Nutzen  hinsichtlich  der  neurologischen  Manifestationen 
des  Hunter­Syndroms  erkennen  (vgl.  zum  Ganzen  die  Fachinformation 
von  A._______,  "Klinische  Wirksamkeit").  Festzuhalten  ist  darüber 
hinaus,  dass  sich  in  den  medizinisch­wissenschaftlichen  Akten  keine 
Hinweise auf eine lebensverlängernde Wirkung der Therapie finden.
Die  vom  Institut  im  Rahmen  der  Zulassung  als  Orphan  Drug  als 
ausreichend  akzeptierte  klinische  Dokumentation  weist  damit  eine 
Besserung der gesundheitlichen Situation von Hunter­Syndrom­Patienten 
unter A._______ nach, die zwar nicht einer Heilung entspricht und bei der 
keine  lebensverlängernde  Wirkung  nachgewiesen  ist,  welche  aber  das 
Leiden  der  Patienten  vermindern  und  allgemein  ihre  Lebensqualität 
erhöhen  kann.  Die Wirksamkeit  und  der  therapeutische  Nutzen  bei  der 
Behandlung  des  Hunter­Syndroms  ist  daher  zwar  grundsätzlich  belegt. 
Mangels spezifischer klinischer Studien mit MPS IIB­Patienten und einer 
auf  diese  Patienten  bezogenen  Auswertung  der  Studie  H._______  ist 
aber wissenschaftlich  nicht  nachgewiesen,  ob und allenfalls  in welchem 
Ausmass  dieser  therapeutische  Nutzen  auch  bei  der  hier 
interessierenden  Patientengruppe  mit  der  milden  Spätform  des  Hunter­
Syndroms eintritt.
5.4.  Zusammenfassend  ist  festzuhalten,  dass  die  Wirksamkeit  des  zu 
beurteilenden Arzneimittels bei der Behandlung von Patienten mit erst im 
Erwachsenenalter  erkanntem  Hunter­Syndrom  (MPS  IIB)  nicht 
rechtsgenüglich nachgewiesen wurde. Eine Aufnahme des Arzneimittels 
in Teil I der SL ist allein schon aus diesem Grunde nicht möglich. 
Unter  diesen  Umständen  kann  offen  bleiben,  ob  es  der 
Beschwerdeführerin  gelungen  ist,  die  Zweckmässigkeit  und 
Wirtschaftlichkeit des Einsatzes von A._______ bei MPS IIB­Patienten zu 
belegen  –  und  auf  die  Rüge  der  Beschwerdeführerin  ist  nicht  weiter 
einzugehen,  das  BAG  habe  im  vorinstanzlichen  Verfahren  einem 
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Fabrikabgabepreis  von  Fr.  4'700.­  zugestimmt,  so  dass  es  Treu  und 
Glauben verletze und willkürlich sei, wenn sie nun die Wirtschaftlichkeit in 
Frage stelle.
6. 
Die Beschwerdeführerin macht allerdings geltend, mit der Nichtaufnahme 
des Arzneimittels A._______ in Teil I der SL verletze die Vorinstanz ihren 
Anspruch  auf  Gleichbehandlung,  seien  doch  im  Teil  I  der  SL 
verschiedene  Arzneimittel  aufgenommen,  welche  ebenfalls  zur 
Behandlung  erblich  bedingter  lysosomaler  Speicherkrankheiten  indiziert 
und als Geburtsgebrechen im Sinne der GgV anerkannt seien. 
6.1. Der Anspruch auf Gleichbehandlung (Art. 8 Abs. 1 BV) verlangt, dass 
Rechte  und  Pflichten  der  Betroffenen  nach  dem  gleichen  Massstab 
festzusetzen  sind.  Gleiches  ist  nach  der  Massgabe  seiner  Gleichheit 
gleich,  Ungleiches  nach  Massgabe  seiner  Ungleichheit  ungleich  zu 
behandeln.  Das  Gleichheitsprinzip  verbietet  einerseits  unterschiedliche 
Regelungen,  denen  keine  rechtlich  erheblichen  Unterscheidungen  zu 
Grunde  liegen.  Andererseits  untersagt  es  aber  auch  die  rechtliche 
Gleichbehandlung von Fällen, die sich in tatsächlicher Hinsicht wesentlich 
unterscheiden.  Die  Gleichbehandlung  ist  allerdings  nicht  nur  dann 
geboten, wenn zwei Tatbestände  in allen  ihren  tatsächlichen Elementen 
absolut  identisch  sind,  sondern  auch,  wenn  die  im  Hinblick  auf  die 
anzuwendende Norm  relevanten Tatsachen gleich sind  (BGE 131  I 377 
E. 3, 123 I 1 E. 2; vgl. HÄFELIN/MÜLLER/UHLMANN, a.a.O., Rz. 495 ff.). Bei 
der  Rechtsanwendung  ist  zu  beachten,  dass  die  Rechtsgleichheit 
teilweise bereits durch die Bindung der rechtsanwendenden Behörden an 
generell­abstrakte  Rechtsnormen  gewährleistet  wird.  Sofern  jedoch  der 
Rechtssatz durch das Verwenden unbestimmter Rechtsbegriffe oder das 
Einräumen  von  Ermessen  einen  Spielraum  offen  lässt,  hat  die 
rechtsanwendende  Behörde  davon  in  allen  gleich  gelagerten  Fällen 
gleichen Gebrauch zu machen. Eine rechtsanwendende Behörde verletzt 
dann  den  Gleichheitsgrundsatz,  wenn  sie  zwei  tatsächliche  Situationen 
ohne  sachlichen  Grund  unterschiedlich  beurteilt 
(HÄFELIN/MÜLLER/UHLMANN, a.a.O. Rz. 507 f.).
Der  Grundsatz  der  Gesetzmässigkeit  der  Verwaltung  geht  dem 
Rechtsgleichheitsprinzip  im  Konfliktfall  in  der  Regel  vor.  Trifft  eine 
Behörde in einem Fall eine vom Gesetz abweichende Entscheidung, gibt 
das Privaten, die sich in der gleichen Lage befinden, grundsätzlich keinen 
Anspruch  darauf,  ebenfalls  abweichend  von  der  Norm  behandelt  zu 
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werden  (Gleichbehandlung  im Unrecht;  BGE  135  IV  191  E.  3.3,  126  V 
390 E. 6, 124 IV 44 E. 2c, 122 II 446 E. 4). Dies gilt allerdings nur, wenn 
die abweichende Behandlung lediglich  in einem einzigen oder  in einigen 
wenigen  Fällen  erfolgt.  Besteht  hingegen  eine  eigentliche 
gesetzeswidrige Praxis und  lehnt es die Behörde ab, diese aufzugeben, 
so können Private verlangen, dass die widerrechtliche Begünstigung, die 
Dritten zuteil wurde, auch ihnen gewährt wird (BGE 136 I 65 E. 5.6, BGE 
127 I 1 E. 3a, BGE 123 II 248 E. 3c; VPB 69.96 E. 5.2, VPB 67.58 E.3.2.1 
f., vgl. auch PIERRE TSCHANNEN, Zur Gleichheit im Unrecht: Gerichtsstrafe 
im Grundrechtskleid, in: ZBl 2011, S. 57).
6.2. Wie  bereits  dargestellt  wurde,  ist  es  der  Beschwerdeführerin  nicht 
gelungen,  die  Wirksamkeit  des  zu  beurteilenden  Arzneimittels  bei  der 
vorliegend  interessierenden  Behandlung  von  Patienten  mit  erst  im 
Erwachsenenalter erkanntem Hunter­Syndrom (MPS IIB) zu belegen. Die 
Beschwerdeführerin  macht  nicht  geltend,  die  Wirksamkeit  anderer  als 
Orphan  Drugs  zugelassener  Arzneimittel  zur  Langzeit­
Enzymersatztherapie angeborener lysosomalen Speicherkrankheiten, die 
in Teil I der SL aufgenommen sind, sei ebenfalls nicht oder ungenügend 
bewiesen.  Aufgrund  der  Akten  und  insbesondere  der  Zulassung  durch 
das  Institut  und  die  Aufnahme  dieser  Präparate  in  Teil  1  der  SL  ist 
vielmehr davon auszugehen, dass deren Wirksamkeit  im Sinne von Art. 
32 Abs. 1 KVG nachgewiesen ist. 
In  tatsächlicher  Hinsicht  unterscheidet  sich  damit  das  zu  beurteilende 
Arzneimittel  wesentlich  von  andern  für  gleichartige  Krankheiten 
zugelassenen Präparaten, die in Teil 1 der SL aufgenommen sind. Damit 
ist  eine  unterschiedliche,  differenzierende  Behandlung  angezeigt.  Eine 
Verletzung  des Gleichbehandlungsgebotes  liegt  allein  schon  aus  dieser 
Sicht nicht vor. 
6.3. Wenn  davon  ausgegangen  würde,  dass  die Wirksamkeit  auch  der 
anderen zur Behandlung angeborener  lysosomalen Speicherkrankheiten 
zugelassenen,  in Teil  I der SL aufgenommenen Arzneimittel nicht belegt 
wäre  –  wofür  sich  keine  Hinweise  finden  –,   müsste  die  Rüge  der 
rechtsungleichen  Behandlung  unter  dem  Gesichtswinkel  der 
Gleichbehandlung im Unrecht geprüft werden.
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Die Praxis der Vorinstanz bei der Aufnahme von Arzneimitteln in die SL, 
die ausschliesslich zur Behandlung von Geburtsgebrechen indiziert sind, 
ist  nicht  einheitlich.  Neben  den  erwähnten,  in  Teil  I  der  SL 
aufgenommenen  Präparaten  zur  Langzeit­Enzymersatztherapie 
angeborener  lysosomalen Speicherkrankheiten  finden  sich  auch  solche, 
die  nur  in  der  GGML  zu  finden  sind  (z.B.  Naglazyme).  Es  finden  sich 
zudem  keine  Anhaltspunkte  dafür,  dass  die  Vorinstanz  künftighin 
entgegen  der  gesetzlichen  Regelung  Arzneimittel  in  Teil  I  der  SL 
aufnehmen  will,  deren  Wirksamkeit  nicht  belegt  ist.  Unter  diesen 
Umständen  vermag  die  Berufung  der  Beschwerdeführerin  auf  die 
Rechtsgleichheit keine Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in Teil 
I der SL zu rechtfertigen. 
7. 
Damit  steht  fest,  dass  die  Vorinstanz  zu  Recht  das  Gesuch  der 
Beschwerdeführerin um Aufnahme des Arzneimittels A._______,  in Teil I 
der  SL  abgewiesen  hat.  Die  vorliegende  Beschwerde  ist  daher 
abzuweisen.
8. 
Zu  befinden  bleibt  noch  über  die  Verfahrenskosten  und  eine  allfällige 
Parteientschädigung.
8.1.  Als  unterliegende  Partei  hat  die  Beschwerdeführerin  die 
Verfahrenskosten  zu  tragen  (Art.  63  Abs.  1  VwVG).  Diese  setzen  sich 
zusammen  aus  der  Gerichtsgebühr  und  den  Auslagen  (Art.  1  des 
Reglements vom 21. Februar 2008 über die Kosten und Entschädigungen 
vor  dem  Bundesverwaltungsgericht  [VGKE,  SR  173.  320.2]).  Die 
Gerichtsgebühr  bemisst  sich  nach  Umfang  und  Schwierigkeit  der 
Streitsache,  Art  der  Prozessführung  und  finanzieller  Lage  der  Parteien 
(Art. 63 Abs. 4bis VwVG und Art. 2 Abs. 1 VGKE). Für das vorliegende 
Verfahren sind die Verfahrenskosten auf Fr. 4'000.­ festzusetzen und mit 
dem bereits geleisteten Verfahrenskostenvorschuss von gleicher Höhe zu 
verrechnen.
8.2. Der obsiegenden Partei kann von Amtes wegen oder auf Begehren 
eine Entschädigung für ihr erwachsene notwendige und verhältnismässig 
hohe  Kosten  zugesprochen  werden  (Art.  64  Abs.  1  VwVG).  Als 
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Bundesbehörde  hat  das  obsiegende  BAG  jedoch  keinen  Anspruch  auf 
Parteientschädigung (Art. 7 Abs. 3 VGKE). 
Demnach erkennt das Bundesverwaltungsgericht:
1. 
Die Beschwerde wird abgewiesen.
2. 
Die  Verfahrenskosten  von  Fr.  4'000.­  werden  der  Beschwerdeführerin 
auferlegt.  Sie werden mit  dem  bereits  geleisteten  Kostenvorschuss  von 
Fr. 4'000.­ verrechnet.
3. 
Es wird keine Parteientschädigung zugesprochen.
4. 
Dieses Urteil geht an:
– die Beschwerdeführerin (Gerichtsurkunde)
– die Vorinstanz (Ref­Nr._______)
– das Eidgenössische Departement des Innern
Der vorsitzende Richter: Der Gerichtsschreiber:
Stefan Mesmer Marc Wälti
Rechtsmittelbelehrung:
Gegen  diesen  Entscheid  kann  innert  30  Tagen  nach  Eröffnung  beim 
Bundesgericht,  Schweizerhofquai  6,  6004  Luzern,  Beschwerde  in 
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öffentlich­rechtlichen  Angelegenheiten  geführt  werden  (Art.  82  ff.,  90  ff. 
und  100  des  Bundesgerichtsgesetzes  vom  17.  Juni  2005  [BGG,  SR 
173.110]). Die Rechtsschrift ist in einer Amtssprache abzufassen, hat die 
Begehren,  deren  Begründung  mit  Angabe  der  Beweismittel  und  die 
Unterschrift  zu  enthalten.  Der  angefochtene  Entscheid  und  die 
Beweismittel  sind,  soweit  sie  der  Beschwerdeführer  in  Händen  hat, 
beizulegen (Art. 42 BGG).
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